CCR5-delta 32: la rara mutazione che potrebbe aiutare a fermare l'HIV

Con il caso del paziente londinese, riportato su Nature Tuesday, gli scienziati hanno duplicato con successo l'esperimento CCR5-delta 32 del dottor Hütter di 13 anni fa, con meno dolore di quello che Brown, il pioniere sopravvissuto all'HIV, ha dovuto sopportare.

Questo è lo stesso trattamento che ha curato Timothy Ray Brown, noto come il paziente di Berlino, quando ha ricevuto due trapianti di cellule staminali nel 2007 e nel 2008.

La straordinaria svolta della ricerca che sembra aver curato l'anonimo paziente londinese di HIV si basa su un trapianto di cellule staminali che coinvolge cellule donatrici omozigoti CCR5-delta 32. Questo è lo stesso trattamento che ha curato Timothy Ray Brown, noto come il paziente di Berlino, quando ha ricevuto due trapianti di cellule staminali nel 2007 e nel 2008.

Nel 2009, il medico di Brown, l'ematologo Gero Hütter con sede a Berlino, ha riportato il successo (Long-Term Control of HIV by CCR5 Delta32/Delta32 Stem-Cell Transplantation: NEJM), e un decennio dopo, il destinatario americano del suo trattamento rimane libero dall'HIV .

Con il caso del paziente londinese, riportato su Nature Tuesday, gli scienziati hanno duplicato con successo l'esperimento CCR5-delta 32 del dottor Hütter di 13 anni fa, con meno dolore di quello che Brown, il pioniere sopravvissuto all'HIV, ha dovuto sopportare.

Una micrografia elettronica a trasmissione colorata del virus HIV (verde) che si attacca a un globulo bianco (arancione). (Fonte NIBSC/Science tramite il NYT)

Il dottor Hütter ha sottoposto Brown a un trapianto di cellule staminali allogeniche, che prevedeva la sostituzione del suo sistema immunitario con cellule staminali ematopoietiche del donatore (di solito presenti nel midollo osseo) in modo che il suo sistema immunitario potesse essere rigenerato, senza cellule maligne. Tuttavia, è importante sottolineare che il donatore che ha scelto portava quella che viene chiamata una mutazione CCR5-delta 32.

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Sulla membrana superficiale delle cellule immunitarie c'è una proteina chiamata CCR5, che è, come dice un post sul blog di Nature Education Scitable, come una porta che consente l'ingresso dell'HIV nella cellula. Tuttavia, circa l'1% delle persone di origine nordeuropea, principalmente svedesi, nasce con una mutazione nota come CCR5-delta 32, che blocca 'la porta' che impedisce all'HIV di entrare nella cellula.

In poche parole, l'HIV utilizza la proteina CCR5 per entrare nelle cellule immunitarie, ma non può attaccarsi alle cellule che portano la mutazione delta 32. IciStem, un consorzio di scienziati europei che studiano i trapianti di cellule staminali per curare l'infezione da HIV, dispone di un database di 22.000 donatori con questa mutazione resistente all'HIV.

Gli scienziati di IciStem stanno monitorando 38 persone con infezione da HIV che hanno ricevuto trapianti di midollo osseo, di cui sei da donatori senza la mutazione delta 32. Il paziente di Londra è 36 su quella lista; Il numero 19, il cosiddetto paziente di Düsseldorf, ha smesso di assumere farmaci anti-HIV da quattro mesi, secondo quanto riportato martedì dal New York Times.

Per inciso, CCR5 è la proteina che lo scienziato cinese He Jiankui ha affermato di aver modificato con l'editing genetico CRISPR/Cas9 in almeno due bambini nel tentativo di renderli resistenti all'HIV.

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