Ultime ricerche sulla lotta alla malattia di Alzheimer: più prove e qualche errore

I dati dei continui studi sui farmaci di Eli Lilly pubblicati questa settimana mostrano che potrebbe essere possibile, se il farmaco viene assunto in anticipo, rallentare l'Alzheimer nei pazienti con una forma lieve della malattia. Tuttavia, un diverso insieme di dati, presentato da Biogen, non è riuscito a mostrare benefici statisticamente significativi per i pazienti con una dose strettamente regolata. La linea di fondo: una valutazione finale richiederà più tempo e test, anche se gli scienziati pensano che la loro linea di attacco alla malattia sia quella corretta

IL NEMICO: PLACCHE

I farmaci mirano a bloccare la formazione di una proteina chiamata beta amiloide, che si ritiene causi le placche cerebrali tossiche che sono considerate un segno distintivo dell'Alzheimer. Si ritiene che la beta amiloide si accumuli nel cervello per 10 o 15 anni e uccida costantemente i neuroni prima che compaiano i sintomi dell'Alzheimer.

La beta amiloide deriva da una proteina più grande che si trova nella membrana grassa che circonda le cellule nervose. La beta amiloide è chimicamente appiccicosa e quando i pezzi di proteine ​​si aggregano, si accumulano gradualmente in placche.

Mentre i farmaci volti a ridurre le placche non hanno mostrato un successo definitivo nell'arginare il declino cognitivo, l'ipotesi dell'amiloide rimane al centro della ricerca sull'Alzheimer.

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SPERANZA: SOLANEZUMAB

Eli Lilly ha riferito nel 2012 che il suo farmaco, solanezumab, non aveva funzionato nel complesso in due ampi studi di 18 mesi, ma aveva mostrato segni di efficacia in alcuni pazienti nelle prime fasi della malattia. Mentre ha iniziato un terzo grande studio limitato a questo particolare sottogruppo di pazienti, ha anche esteso gli studi precedenti, in cui a tutti i partecipanti, compresi quelli che fino a quel momento avevano ricevuto un placebo, è stato somministrato solanezumab per altri due anni.

Ciò significava che i pazienti originariamente nel gruppo placebo hanno iniziato il farmaco 18 mesi dopo rispetto a quelli che lo avevano ricevuto da sempre. L'intenzione dello studio sull'inizio ritardato era questa: se il solanezumab stesse davvero rallentando il deterioramento mentale, i pazienti che erano nuovi al farmaco non sarebbero stati in grado di recuperare capacità cognitive con i pazienti che avevano iniziato a prenderlo prima di loro.

Mercoledì, Lilly ha riportato risultati che hanno mostrato che i ritardatari non erano riusciti, in effetti, a raggiungere i pazienti che assumevano il farmaco da più tempo. Il divario cognitivo, tuttavia, è rimasto coerente, suggerendo che il farmaco continuava a funzionare su tutti i pazienti.

Le nuove scoperte, tuttavia, non dimostrano che il solanezumab di Lilly funzioni davvero; lo studio più ampio attualmente in corso non si concluderà fino alla fine del 2016.

CONTRASTO: ADUCANUMAB

A marzo, Biogen ha riportato dati su pazienti che avevano assunto il suo farmaco, aducanumab, in dosi di 1, 3 e 10 mg per chilogrammo di peso del paziente per circa un anno.

I risultati della fase iniziale sono stati incoraggianti: un calo cognitivo nettamente rallentato rispetto a un placebo. Ma la dose più efficace, quella più alta, aveva un alto tasso di effetti collaterali, ovvero un gonfiore localizzato nel cervello.

I nuovi dati presentati mercoledì provenivano da 30 pazienti che hanno ricevuto la dose media di 6 mg per kg. In vista dei risultati, si sperava che la dose media avrebbe mostrato un'efficacia maggiore rispetto alle due dosi più basse riportate a marzo e meno effetti collaterali rispetto alla dose più alta.

In gran parte non è riuscito a soddisfare tali aspettative e non ha mostrato alcun percorso chiaro da seguire immediatamente nello studio.

Gli studi hanno condotto un Mini Mental State Examination, o MMSE, e un Clinical Dementia Rating Sum of Boxes, o CDR-SB, due test chiave che valutano le abilità mentali quotidiane e il ricordo. Su MMSE, la dose da 6 mg ha fatto peggio del test da 3 mg, sollevando dubbi sul targeting della malattia basato sul dosaggio. Su CDR-SB, non è riuscito a distinguersi in modo significativo. Anche i dati sulla sicurezza, che coinvolgono l'effetto collaterale ARIA (anomalie di imaging correlate all'amiloide), non sono migliorati.

Biogen si è detta entusiasta della fase 3 [delle prove] e [stavano] facendo del loro meglio per iniziare l'iscrizione... il prima possibile.

RIPROVA: GANTENERUMAB

La Roche ha detto mercoledì che rilancerà la ricerca su due farmaci per l'Alzheimer che hanno subito battute d'arresto nei test lo scorso anno. Questi due farmaci, gantenerumab e crenezumab, funzionano allo stesso modo dei loro rivali di Eli Lilly e Biogen, prendendo di mira le placche proteiche nel cervello dei malati di Alzheimer.

Un portavoce ha affermato che il crenezumab passerà ora allo sviluppo di fase III in fase avanzata e il gantenerumab sarà sottoposto a nuovi studi clinici utilizzando dosi più elevate. I dati presentati mercoledì alla conferenza internazionale dell'Alzheimer's Association a Washington hanno suggerito che il gantenerumab stava eliminando le placche di beta-amiloide dal cervello, ma che la dose era troppo bassa.

la demenza è

# Deterioramento della memoria, del pensiero, del comportamento e della capacità di svolgere le attività quotidiane

# Causato da una serie di malattie e lesioni che colpiscono il cervello, come il morbo di Alzheimer o l'ictus. Si vede principalmente nelle persone anziane, ma non è una parte normale dell'invecchiamento

# Visto in 47,5 milioni di persone in tutto il mondo, di cui il 58% in paesi a basso e medio reddito. Si verifica in 5-8 persone su 100 nella fascia di età dai 60 anni in su. 7,7 milioni di nuovi pazienti vengono aggiunti ogni anno in tutto il mondo e si prevede che l'incidenza globale raggiungerà i 75,6 milioni entro il 2030 e i 135,5 milioni entro il 2050

# Costo stimato di 604 miliardi di dollari USA, ovvero circa l'1% del PIL mondiale (costi sociali globali stimati nel 2010)

# Ritenuto prevenibile, in una certa misura, concentrandosi sugli stessi fattori di rischio esistenti per le malattie vascolari, ovvero diabete, ipertensione di mezza età, obesità di mezza età, fumo e inattività fisica

SINTOMI

# La demenza colpisce ogni persona in modo diverso. I sintomi sono visti in tre fasi.

# EARLY: esordio graduale; i sintomi più comuni includono la dimenticanza, la perdita della cognizione del tempo, il perdersi in luoghi familiari

# MEDIO: Segni e sintomi diventano più chiari, più restrittivi: dimenticarsi degli eventi recenti, dei nomi delle persone; perdersi in casa; avere difficoltà a comunicare; bisogno di aiuto con la cura personale; cambiamenti comportamentali inclusi vagabondaggio e domande ripetute

# LATE: dipendenza quasi totale; gravi disturbi della memoria: diventare inconsapevoli del tempo e del luogo; difficoltà a riconoscere parenti, amici; crescente bisogno di assistenza assistita; difficoltà a camminare; cambiamenti comportamentali inclusa l'aggressività

OBIETTIVI DEL TRATTAMENTO

# Nessuna cura è disponibile. Aiuta a:

# Diagnosticare il prima possibile

# Ottimizza la salute fisica, la cognizione, l'attività e il benessere

# Identificare e trattare le malattie fisiche associate

# Rileva e tratta i sintomi comportamentali e psicologici

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(Adattato dai rapporti dell'Agenzia, dal NYT e dal SITO WEB dell'Associazione Alzheimer)

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